AI新薬開発の革新と課題：効率化の光と規模化への壁

この記事を読むのにかかる時間： 5 分

この記事のポイント

• AI技術は新薬開発の期間を大幅に短縮し、コスト削減に貢献しています。
• 英矽智能、剂泰科技、分子之心などの企業がAI創薬プラットフォームで技術革新を進めています。
• AIを活用した候補薬が第III相臨床試験に進むなど、実用化に向けた動きが加速しています。
• しかし、データ共有、実験検証、産業連携、規制、ビジネスモデルなど、規模化には多くの障壁が存在します。
• AIはあくまで開発効率を高めるツールであり、従来の実験体系を完全に代替するものではありません。

AIによる創薬スクリーニング技術の進展

現在、AI技術の深い関与により、製薬産業における新薬開発のサイクルは著しく短縮され、開発投資も効果的に削減されています。しかし、AIによる薬剤スクリーニングが、断片的なパイロットプロジェクトから大規模な応用へと移行し、製薬企業の通常の開発プロセスに真に統合されるためには、データ、実験検証、産業連携、規制遵守、ビジネスモデルなど、多岐にわたる領域でのブレークスルーが必要だと業界関係者は指摘しています。

近年、英矽智能（Insilico Medicine）、剂泰科技（MediLink AI）、分子之心（MoleculeMind）といった企業が、AI創薬スクリーニングの分野で継続的な技術的進歩を遂げています。例えば、英矽智能は、AI創薬プラットフォーム「Pharma.AI」を活用し、ターゲット発見から前臨床候補薬（PCC）の特定までの平均期間を12～18ヶ月に短縮しました。これは、従来の平均4.5年という開発期間と比較して、効率が大幅に向上したことを意味します。

また、AI製薬企業である剂泰科技は、その中核となるAI製剤技術により、前臨床製剤開発期間を1～2年から3ヶ月未満に圧縮し、パイプライン推進の効率を大幅に向上させています。分子之心が開発したAI生物薬剤のゼロから設計プラットフォーム「MMDesign」は、少数の実験検証で、細胞因子、免疫チェックポイント、ウイルスタンパク質など、十数種類のターゲットに対して高い実用性を持つナノ抗体の設計・検証を達成しました。これにより、AIによるタンパク質設計は理論検証段階から産業化の段階へと移行し、生物大分子開発を「ランダムな試行錯誤」から「プログラマブルな生物工学」の確実な時代へと推し進めています。

百图生科（BioMap）は、AI駆動の複雑な大分子薬開発において、和铂医药（Harbour BioMed）と長期包括的戦略協力に合意し、AI新薬開発エコシステムの構築を進めています。

「現在、AI技術は新薬開発の全チェーンに深く浸透しており、業界全体が規模化応用の段階に入っています」と、国研新経済研究院の朱克力院長は述べています。彼は、「AIによる薬剤スクリーニングは、ターゲット発見、仮想分子生成、リード化合物スクリーニング、前臨床毒性予測といった4つの主要プロセスを圧縮します。従来のモデルでは、ターゲット検証と初期分子スクリーニングに通常1～2年かかっていましたが、AIによる仮想ライブラリ検索や生成モデルを活用することで、このプロセスを3～6ヶ月に短縮できます。ただし、現段階でのAIの位置づけは、あくまで開発効率を高めるツールであり、従来の実験システムを完全に代替するものではありません」と補足しています。

分子之心の許錦波（Jinbo Xu）創業者も、「大量スクリーニング、受動的な試行錯誤」という従来の創薬開発ロジックがAIによって覆されており、私たちはプログラマブルでカスタマイズ可能なAI設計時代に入っていると述べています。AIは、構造予測や親和性最適化などの機能を提供する単一点ツールから、より高価値な薬剤分子を精密に生成し、従来の困難なターゲットを克服できる、システム的なAI生物工学へと進化しています。

複数のAI医薬品が第III相臨床試験に進む

2026年1月、中国工業情報化部などの8省庁は、「AI+製造」特別行動実施意見を発表し、AI駆動の新薬発見・仮想スクリーニングプラットフォームの構築、ターゲット識別と候補薬発見プロセスの加速、そして開発期間の短縮とコスト削減を明確に打ち出しました。その後、国務院が「『AI+』行動の深層的実施に関する意見」を発表し、国家レベルでAI技術の新薬開発全チェーンへの全面的な浸透を支援し、AI製薬企業に強固な産業政策サポート体系を築きました。

政策の後押しを受け、AIによって自主開発または補助開発された複数の候補薬が、相次いで第III相臨床試験段階に進んでいます。その中には、すでに主要な臨床エンドポイントを達成し、上市申請まであと一歩というものもあり、技術ルートは低分子、抗体、新規製剤など、複数の主要な方向性をカバーしています。

最近、英矽智能は、AI技術で産出された30番目の前臨床候補化合物となるISM0387を正式に nominatしました。同社は、2025年の年次報告書に基づき、研究開発パイプラインをさらに拡充し、プロジェクト推進のペースを加速させる計画です。

商業コンサルティング会社フロスト＆サリバンの報告によると、剂泰科技が開発した偽性球麻痺情動失禁治療薬MTS-004は、2025年10月に第III相臨床試験を完了し、主要エンドポイントを達成しました。同社のAI製剤技術は、前臨床製剤開発期間を1～2年から3ヶ月未満に圧縮できるとされています。

2025年末、德睿智药（Degen Pharma）は、自社開発のAI設計低分子GLP-1受容体作動薬MDR-001の国内第III相臨床試験を開始しました。この薬剤はわずか4年半で第III相に進んでおり、開発効率の高さが際立っています。

朱克力氏は、AIによって完全に設計された複数の薬剤が第II相臨床試験を順調に完了し、第III相の決定的な試験に進んだことは、AI創薬の2つの主要な産業価値を直観的に証明していると見ています。第一に、AIは独立して新たなターゲットの発掘や、全く新しい分子のゼロからの設計を完了でき、従来の既知ターゲットや天然分子の改変に依存する経路の制限を打破し、希少疾患や線維化などの未治療分野に新たなパイプライン源を提供します。第二に、AIは初期パイプラインのスクリーニング品質を著しく向上させ、開発初期の脱落率を効果的に低減し、企業の間接的な投資を削減し、革新的な医薬品の投資収益構造を再構築します。

規模化への道のりには多くの障壁が残る

業界では、AIが膨大な分子ライブラリに基づいて薬剤の初期スクリーニングを迅速に行い、開発期間の短縮や初期の試行錯誤コスト削減といった利点を持つ一方で、断片的なプロジェクト試用から常態化・規模化応用へと移行するには、データ、技術検証、産業協働、規制遵守、ビジネスモデルといった複数の障壁を乗り越える必要があると認識されています。

「データサイロ、アノテーションの希少性、陰性失敗実験データの欠如という3つの痛点が、AI薬剤スクリーニングモデルの精度と実用化効果を根本的に阻害し続けています」と朱克力氏は指摘します。現在、製薬企業、医薬品開発業務受託機関（CRO）、研究機関の研究開発データは相互に隔離されており、化合物の活性、動物毒性、臨床失敗例などが各主体内に分散し、統一された標準化されたアノテーション規則が欠如しています。モデルのトレーニングは、公開されている限られた陽性データに頼るしかなく、トレーニング価値のある大量の失敗実験データは、企業の機密保持の必要性から流通できず、モデル学習サンプルの深刻な偏りを招いています。これにより、分子の体内毒性や長期的な副作用予測に継続的な偏差が生じ、「体外スクリーニング効果は優れているが、体内臨床薬効で失敗する」という現象が直接的に発生しています。

朱克力氏は、AIによる仮想スクリーニングから臨床応用までの完全なプロセスを徹底的に開通させるためには、業界データ共有メカニズム、解釈可能なアルゴリズム、規制配套規則の3者が長期的に協調して改善していく必要があると考えています。

許錦波氏は、業界データの短所、モデルの限界、体外・体内の転化ギャップは短期的には客観的に存在するものの、AI創薬の産業価値には影響しないと見ています。システム化されたAI生物インフラストラクチャがさらに整備されるにつれて、「設計-検証-フィードバック」の閉ループ反復モデルの下で、モデルとデータは継続的に進化します。AI医薬品設計プラットフォーム「MMDesign」の結果を見ると、たとえ極めて低い実験スループットのスクリーニング条件下でも、高い命中率、高い親和性、高い成薬性を持つ新規分子をゼロから設計できることが示されており、これはAI設計の方向性が正しいことを証明しています。分子之心は、より多くのシナリオでAI駆動の「プログラマブル生物工学プラットフォーム」の価値をさらに検証しています。

さらに、業界専門家からは、ビジネスモデルの観点から、多様で持続可能なビジネス協力モデルを構築し、関係者間の利益配分と価値実現の経路を明確にすることで、AI薬剤スクリーニングは断片的な概念実証の限界を脱し、製薬業界の常態化・標準化された必須の生産力へと成長していくことができると指摘されています。

出典: 元記事を読む