AIが新薬開発を加速：効率化と課題、そして未来展望

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この記事のポイント

• AIは新薬開発の期間短縮、コスト削減、成功率向上に貢献し、研究開発のパラダイムを変革しています。
• AI製薬の商業化は、プラットフォームライセンス、自社パイプライン開発、技術サービス提供の3つの形態で進んでいます。
• データ品質、検証の壁、規制、人材不足など、AI新薬開発には依然として多くの課題が存在します。
• AIは新薬開発の初期段階（ターゲット発見、分子最適化など）で特に有効であり、将来的に全研究開発プロセスへの展開が期待されています。

AIが新薬開発のパラダイムを再定義

近年、中国における革新的な医薬品の上市数が増加し、医薬品開発の競争力は着実に向上しています。技術の浸透により、人工知能（AI）は医薬品の研究開発、生産、品質管理、規制監督といった全プロセスに深く統合され、AIによる革新的な医薬品開発が産業発展の新たな潮流となっています。政策的な優遇、資本の支援、異業種連携の促進により、AI技術は個別の実証実験から産業全体の応用へと移行し、革新的な医薬品開発の質の向上を真に推進できるのか、注目が集まっています。

開発期間とコストを劇的に削減

従来、新薬が研究室から患者のもとに届くまでには平均10年、10億ドル以上の投資が必要で、臨床試験の成功率は10%未満という課題がありました。この長年の課題が、AIの導入によって静かに書き換えられています。例えば、世界で初めて全プロセスがAIによって設計された特発性肺線維症の候補薬は、従来の開発期間を60%以上短縮しました。また、中国で初めて第III相臨床試験を完了したAI支援製剤の新薬は、AIによる処方最適化で、薬剤の生物学的利用能と安全性も大幅に向上しています。

現在、AIは新薬開発の全チェーンに統合され、コスト削減、スピードアップ、効率向上といった多方面でのブレークスルーを実現しています。政策、技術、資本の支援を受け、AI製薬産業の商業化プロセスも加速しています。AIが革新的な医薬品開発にもたらす実際の効果はどのようなものでしょうか。産業発展のロジックはどのように変化しているのでしょうか。どのような課題が残っているのでしょうか。産業の新たな成長分野はどこに解放されるのでしょうか。記者が取材しました。

研究開発パラダイムの再構築

基盤技術の継続的な進化により、AI製薬は実験室研究、コンピュータシミュレーション、ビジネスコンセプトの段階から、実際の臨床検証段階へと進んでいます。

興業証券経済金融研究院副院長兼医薬品チーフアナリストの孫媛媛氏によると、今年初頭までに、世界のAI医薬品発見市場規模は約26億ドルに達し、170以上のAIによる革新的な医薬品プロジェクトが臨床開発段階に入っています。AIが発見した分子の第I相臨床試験の成功率は80%から90%と、従来の医薬品の平均52%を大幅に上回っています。

清華大学附属北京清華長庚医院医学データ科学センター主任兼研究員である李棟氏は、AIの急速な進化に伴い、医薬品開発は経験主導からデータ主導のインテリジェント開発パラダイムへと移行していると述べています。また、PwCのパートナーである呉峻氏も、AI技術が従来の製薬企業のR&Dロジックを変革しており、AIは計算能力シミュレーションとモデル推論により、候補化合物のスクリーニング範囲を大幅に縮小し、R&Dの意思決定を単一の経験依存から解放し、「データ＋モデル＋専門家」の協調意思決定モデルを形成できると指摘しています。

企業からの実践は、AI技術のエンパワーメント効果を裏付けています。英矽智能の全プロセスAI設計による初の革新的な医薬品は、ターゲット発見から前臨床候補化合物提名までわずか18ヶ月しかかからず、従来モデルと比較して開発期間が大幅に短縮されました。また、済泰科技が自主開発したAI支援製剤の新薬は、AIによる処方最適化により、薬剤の生物学的利用能と安全性が著しく向上しています。

「研究開発期間において、AIは開発期間を大幅に短縮し、試行錯誤のコストを削減できます。現在、AIは新薬の前臨床開発期間を約1年に圧縮でき、世界ではすでに複数のAI設計薬が第II相、第III相臨床段階に入っており、業界は急速に成果の収穫期に入っています」と呉峻氏は述べています。

データによると、AIは前臨床ターゲットスクリーニングおよび化合物最適化段階の研究開発効率を2倍から4倍向上させ、無効な試行錯誤のコストを30%以上削減できます。中国の革新的な医薬品の初期プロジェクトの転換効率も大幅に向上し、2018年の3%未満から2023年には約8%に達し、産業全体の研究開発投資収益率が継続的に最適化されています。

技術的な障壁を打破する上で、生成AIは優れたパフォーマンスを発揮しています。例えば、臨港ラボのODesignモデルは、タンパク質、ペプチド、核酸、低分子などの複数の物質の「ワンクリック」統一設計を実現し、同種モデルと比較して効率が大幅に向上しています。泰格医薬の「泰雅AI大模型」は、コンプライアンス文書をインテリジェントに生成できます。諾思格は薬理学分野でのAI使用率が20%から30%に達し、CSR（臨床研究報告）の執筆コストが15万～18万元から2万～3万元に低下しています。さらに、サノフィ、ノバルティス、中国生物製薬、恒瑞医薬などの有名製薬企業もAI技術を活用して臨床研究開発プロセスを継続的に最適化し、実質的なコスト削減と効率向上を実現しています。

臨床運営管理は、精密化された効率向上段階に入っています。呉峻氏によると、AIによる患者プロファイリングの精密マッチング、臨床リスクのインテリジェントな早期警告、試験計画の最適化などのデジタル機能により、新薬臨床試験の登録期間が平均30%から50%短縮され、従来の臨床研究開発期間の長期化やリソース過剰消費といった業界の痛点を効果的に解消し、臨床研究開発プロセスをより精緻かつ効率的にしています。

「現時点では、ターゲットと分子の全プロセスがAIによって自律的に設計された医薬品で承認・上市されたものはありません。AIがもたらす真の『効果』は、主にターゲット発見段階のスピードアップとコスト削減に体現されています」と李棟氏は説明しています。現段階でのAI製薬のコアバリューは、主に2つの側面に集中しています。一つは、フロントエンドの研究開発のスピードアップであり、新たなターゲットを精密に発見し、分子構造を最適化することで、従来のR&Dの盲点を突破することです。もう一つは、臨床エンドでの効率的なエンパワーメントであり、試験設計の最適化、患者の精密スクリーニング、リアルワールド研究の支援を通じて、新薬の臨床転換の基礎を築くことです。

博済医薬の王廷春会長も客観的に指摘しており、AIは新薬発見段階の推進剤であり、初期段階の研究開発効率を大幅に向上させることができますが、全体的な研究開発期間を破壊的に圧縮することはできません。医薬品発見段階は、新薬の全研究開発期間のわずかな部分を占めるに過ぎず、AIがこの段階の効率を数倍向上させたとしても、全体的な期間への最適化効果は依然として限定的です。

発展はより現実的・実用的へ

技術の進化と臨床検証の継続的な推進に伴い、AI製薬はコンセプト実証段階を終え、価値を実現しつつあります。同時に、資本と市場によるAI製薬の評価基準も「分子生成数量」から「臨床転換能力と商業的価値」へと移行し、産業発展はより合理的かつ実用的になっています。

現在、業界では主に3つの主流の商業化落地形態が形成されており、完全な産業変現システムを構築しています。第一類はプラットフォームライセンスと共同研究開発です。トップクラスのAI製薬企業は、多国籍製薬企業にインテリジェントR&Dプラットフォーム、コアアルゴリズム、R&Dパイプラインを提供し、「前払い金＋マイルストーン収益＋販売収益分配」のモデルで持続的な収益を実現しており、数十億ドル規模の異業種連携が業界の常態となっています。第二類は自社パイプラインの研究開発です。企業は自社のAI技術プラットフォームに依存して革新的な医薬品の研究開発を独立して行い、臨床試験と上市プロセスを全面的に推進し、医薬品の自社商業化変現を実現します。第三類は技術サービスによるエンパワーメントです。AI製薬企業は、従来の製薬企業、CRO（医薬品開発業務受託機関）企業にターゲット発見、分子最適化、臨床設計、データ管理などの全プロセス技術サービスを提供し、従来の製薬産業のデジタルトランスフォーメーションを支援します。

呉峻氏は、AIの広範な応用に伴い、従来の製薬企業のR&D組織モデルは、閉鎖的な自社開発からオープンな協調へとアップグレードしたと述べています。一部の従来の製薬企業は、全チェーンの自社開発という重資産モデルを徐々に放棄し、AI技術サービスプロバイダーとの異業種連携や、社内AI研究開発プラットフォームの構築などを通じて、データ障壁を打破し、技術的な弱点を補っています。同時に、業界の協力体制は継続的にアップグレードされており、製薬企業の協力の重点は、単一パイプラインのビジネス協力から、AI技術プラットフォーム、インテリジェントR&Dモデル、データ資産などのコア能力の長期的な共同構築・共有へと移行しています。

孫媛媛氏も同様の意見を持っており、「従来の製薬企業の外部協力モデルは変化しており、ますます多くの協力が技術プラットフォーム、AIモデル、データ資産、早期発見能力を中心に展開されています。AIの加入は、本質的に中国の製薬企業のR&D効率とグローバル協力価値をさらに向上させています」と述べています。

今年に入ってから、AI製薬分野の協力は継続的に加熱し、国際協力プロジェクトが加速しています。石薬集団とアストラゼネカは17.7億ドルの協力で合意し、英矽智能と武田薬品は6億ドル超の戦略的協力で合意しました。現在、アストラゼネカ、ファイザー、ジョンソン・エンド・ジョンソン、ノバルティスなど、世界的に有名な製薬企業はいずれも中国のAI製薬企業と深い協力関係を築いており、中国のAI製薬技術の国際競争力はますます際立っています。

技術力の向上に伴い、中国のAI製薬トップ企業は、資金調達、上場、収益など多方面でブレークスルーを達成し、産業の回復力が持続的に示されています。香港証券取引所に上場しているAI製薬企業である晶泰科技は、2025年に約60億ドルの協力受注を獲得しました。英矽智能は2025年12月に香港証券取引所に上場し、市場から熱狂的な支持を受けました。済泰科技は2025年に1.05億元の収益を上げ、2023年の930万元の収益から約70倍の成長を遂げ、同社は今年5月に香港証券取引所に上場しました。

産業全体の発展レベルでは、政策的な優遇措置が継続的に解放され、商業化の実現を後押ししています。2025年10月、複数の部門が発表した「『人工知能＋医療衛生』応用発展の促進と規範化に関する実施意見」は、医薬品産業の質の高い発展を推進し、国家医学センター、地域医療センター、臨床医学研究センターなどが製薬企業と連携し、重大疾患、希少疾患、特定集団の疾病に向けた新薬スクリーニングモデルを開発し、新薬のインテリジェントな研究開発を加速することを明確に提案しました。2026年初頭、工業情報化部など8部門が共同で発表した「『人工知能＋製造業』特別行動実施意見」は、医薬品のインテリジェントな研究開発と供給管理レベルを向上させ、人工知能駆動型新薬発見・仮想スクリーニングプラットフォームを構築し、マルチモーダル薬効予測大規模モデルを通じて、ターゲット識別と候補薬発見を加速し、医薬品研究開発期間とコストを削減することを提案しました。

政策、技術、資本が同方向に力を入れる中、中国の革新的な医薬品開発は安定的に質が向上しています。2026年上半期、38款の革新的な医薬品が承認・上市され、そのうち国産革新医薬品は31款で、80%以上を占めています。革新医薬品の対外技術ライセンス供与取引額は1000億ドルを超え、中国のAI製薬によるエンパワーメント下での医薬品革新のハードパワーが持続的に示されています。

変革はまだ道半ば

AI技術の全方位的な浸透は、製薬業界にシステム的なアップグレードと変革をもたらしました。しかし、技術的な障壁、データの短所、人材不足、規制への不十分な適応など、多くの問題も、革新的な医薬品AI開発レースが複数の現実的な課題に直面しており、産業の変革はまだ道半ばであることを示しています。

「AIが革新的な医薬品開発に深く関与した後、業界はデータ応用、成果検証、モデルの欠陥、業界構造などの側面で、未解決の課題が数多く残っています」と孫媛媛氏は述べています。現在、R&D段階では、質の高いトレーニングデータの不足とデータサイロの問題が一般的に直面しています。高品質なタンパク質相互作用、抗体構造、臨床レベルの生物データが不足しており、分子データベース、臨床記録、リアルワールドエビデンスが様々なプラットフォームに分散しており、有効なデータシナジーを形成できず、データ駆動型R&Dの実現効率を制約しています。

データインフラの強化が重要な突破口となります。李棟氏は、データ不足、サイロ化、プライバシーコンプライアンスの制約といった問題に対し、業界標準化建設を通じて、プライバシーコンピューティング技術などを活用し、物理的な分散と論理的な統合を前提としてデータリソースを統合することを提案しています。同時に、アルゴリズムの応用を規範化し、データバイアスがアルゴリズムによって増幅されることを防ぎ、「患者中心」の信頼できるAI開発の底線を守るべきです。「真に価値のある技術は、信頼でき、患者中心のインテリジェンスです」と李棟氏は述べています。

AI製薬分野の「検証の壁」問題も同様に際立っています。一方では、AIは候補分子を迅速かつ大量に生成できますが、実験室でのウェット実験や臨床試験の検証スループットはAIの計算速度に全く追いつけず、大量の高品質候補分子が滞留し、実現が阻まれています。もう一方では、AIモデルの幻覚や「偽陽性」のリスクを回避することが難しく、純粋なデータ駆動型モデルは統計学的には合理的だが生物学的には無効、あるいは安全上のリスクを伴う分子を生成しやすいです。

R&D「検証の壁」を「埋める」方法について、李棟氏は、AI候補薬と従来の医薬品に同等に厳格な臨床検査基準を堅持する必要があると述べています。王廷春氏は、動物実験、人体臨床試験などの基礎検証段階は、代替不可能な厳格さとコンプライアンス性を備えており、現在AIは代替できず、仮想実験シミュレーション技術はまだ実用化されておらず、これは業界の規制と技術の進化にさらに高い要求を課しています。

「AI製薬の発展は、まずガバナンス問題の解決が先決であり、次に技術問題です」と中国生物製薬の関係責任者は述べています。製薬業界は、強力な規制、高いコンプライアンス、高リスクというコア属性を持っています。医薬品の製造品質管理、薬物警戒などの分野では、AIは補助ツールとしてのみ機能し、重要な意思決定は人間が管理する必要があります。AIの人機協調、クロスシステムデータフロー、インテリジェント補助意思決定などの新しい応用モデルは、従来の業界規制システムに新たな課題を突きつけています。将来は、製薬企業、規制当局、技術機関の3者間の協調により、医薬品の品質と使用の安全性を確保することを前提として、AI開発モデルに適応した規制基準、検証システム、ガバナンスメカニズムを構築し、産業イノベーションと規制ガバナンスの同期的な進化を推進し、AI技術が医薬品コア産業を長期的にエンパワーメントすることを保証する必要があります。

複合型人材の不足は、業界が直面するもう一つの顕著な短所です。現在、トップ製薬企業のAI研究開発チームでは、医学・工学のクロスオーバー複合型人材の割合が20%を超えていますが、業界には依然として大量の人材不足があります。李棟氏は、医学・工学のクロスオーバー人材育成メカニズムを整備し、臨床認知とアルゴリズム能力を兼ね備えたクロスオーバー人材を業界に供給することを提案しています。同時に、「AIの応用は科学者や医師に取って代わるのではなく、全チェーンの協調イノベーション能力を強化することです」と理解すべきです。

「臨床とリアルワールドから見ると、膨大な診療データが研究開発の上流の『新しい鉱脈』になりつつあります。臨床現象からターゲット仮説を逆算的に提案し、医薬品の再配置と適応症拡大を支援し、その後AIを試験設計、患者の精密募集などに使用できます。製薬企業のR&Dチェーンは、実験室での一点突破から『データ—計算—臨床』のクローズドループ協調へと変化しています」と李棟氏は考えており、「新しい鉱脈の潜在力が実現できるかどうかは、データインフラの強化、方法論の厳密性、臨床検証の剛性、規制の協調、そして複合型人材の供給にかかっています。」

展望として、業界関係者は、AIが革新的な医薬品分野での応用は、医薬品の早期発見から全研究開発チェーンへと徐々に拡大していくと述べています。ターゲット発見、タンパク質構造予測、低分子最適化、抗体スクリーニングなどの初期段階は、データ基盤が大きく、試行錯誤のコストが高いため、AI技術の実現におけるコアシナリオとなるでしょう。AI技術が中国の製薬企業の臨床研究開発効率、エンジニアリング能力、産業チェーンの優位性、グローバル展開能力と深く融合できれば、中国の革新的な医薬品が数量増加から品質向上へのブレークスルーを実現し、中国のグローバル革新医薬品分野におけるコア競争力をさらに高めるのに役立つでしょう。（記者 郭文培）

出典：経済日報

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