この記事のポイント
- AIの補助により開発期間を10年から3年半へ大幅短縮した新薬「艾普司韦」が登場しました。
- 初期探索での効率向上の一方で、後工程の失敗率や検証コストが増大するリスクも指摘されています。
- AI創薬は単なるツールから、研究開発の枠組みそのものを再構築する「組織的な力」へと進化しています。
新薬開発のフロントエンドにおける効率が劇的に向上
AIを活用した創薬（AI創薬）が、医薬品研究開発の現場で大きな注目を集めています。
今年9月、中国国内で初めてAI補助を活用して開発されたオリジナルの新薬「盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦、西湖大学などの研究グループが開発）」が正式に承認を受けました。従来の開発では10年を要することも珍しくないなか、この新薬は標的の発見から臨床試験の完了までわずか3年半で到達し、AIが極めて重要な役割を果たしました。
これまで革新的な新薬開発は、「巨額の投資、長期の開発期間、高い失敗率」を伴うことで知られてきました。業界ではこれを「3つの10の法則」、すなわち「10年の歳月、10億ドルの投資、10％に満たない成功率」と呼ぶこともあります。AIはこの「法則」を変えることができるのでしょうか。
研究室での発見が臨床薬として結実するまでに10年単位の時間を要するのは、その複雑な開発フローに起因します。まず疾患の根本的なメカニズムを見極めて生体標的（ターゲット）を特定し、ハイスループットスクリーニング（High-Throughput Screening）と構造最適化によって膨大な分子群から最も有望な候補化合物を抽出します。次に細胞や動物モデルを用いた非臨床試験で安全性や毒性、代謝特性を検証します。その後、第Ⅰ相（安全性）、第Ⅱ相（有効性の探索）、第Ⅲ相（大規模な検証）という3段階の臨床試験を経て、規制当局による厳格な審査をクリアして初めて上市に至ります。
特に初期の分子選定プロセスは「砂浜で針を探す」ような作業であり、試行錯誤の繰り返しと研究者の経験・時間に大きく依存していました。
中国科学院院士で中国科学院上海薬物研究所研究員の陳凱先氏は、「AIの介入によってまず劇的に変わったのが、研究開発のフロントエンド（初期段階）の効率です。かつて研究者が多大な時間を費やしていた文献検索、データ解析、分子スクリーニングなどの作業を、現在ではAIが支援できるようになりました」と述べています。
西湖大学の開発チームによると、艾普司韦の開発初期段階では、数億種類に及ぶ化合物の分子プールからAI技術を用いて仮想スクリーニング（バーチャルスクリーニング）を実施し、偽陽性を排除しながら有望な候補を絞り込みました。続く第2段階でもAIモデルを活用し、安全性や毒性の予測精度を向上させました。西湖大学学長補佐の王廷亮氏は、「艾普司韦は、AI創薬が極めて高効率かつ実現可能であることを証明しました」と説明しています。
同様の取り組みは広がりを見せています。国薬集団の研究者は従来の開発の難しさを「暗闇の部屋で鍵を探すようなもので、夜が明けても見つからないことすらあった」と振り返ります。同グループではAIの導入を進めており、中国生物上海生物製品研究所のチームは、患者ごとに異なる腫瘍新生抗原の探索に向けて独自のAI予測プラットフォームを構築しました。数百万に及ぶ変異部位から有望な候補ペプチドを特定し、開発した個別化mRNAがん治療ワクチンは初期の概念実証（PoC）を完了しています。アルゴリズムによる試行錯誤の代替は、多くの開発現場で定着しつつあります。
「生成分子が増えるほど失敗も増える」リスクへの警戒
AIは膨大な文献やデータの分析、候補分子の生成にとどまらず、実験設計など開発プロセスの各段階に関与を深めています。しかし専門家は、初期段階の効率向上だけで最終的な成薬率（薬として成立する確率）が高まるわけではないと警鐘を鳴らします。
清華大学薬学院創設院長の丁勝氏は、AIの補助によって分子を生成するスピードが加速する一方で、その後の開発工程における失敗率が下がっていない現象を指摘します。むしろ「生成される分子が増えるほど、失敗する件数も増える」という事態が生じており、検証すべき仮説の増加とリソースの過大な消費につながる懸念があります。同氏は、AIの進化が加速する今だからこそ、疾患メカニズムの深い理解や新たな作用機序の探索など、あえて時間をかけるべき領域を再評価する必要があると主張しています。
恒瑞医药でAI支援創薬を統括する韓漣漪氏は、今後3〜5年でAIの導入が製薬企業全体にさらに普及すると見込んでいます。ただし、AIが創薬を真に変革できたかを評価する基準は、分子の生成数や短縮時間だけでなく、開発成功率の向上、臨床的有効性の改善、そして最終的に患者へ利益をもたらすかどうかに置くべきだと強調しています。
上海国投科創産業研究院AIセンターの張宣ゼネラルマネージャーは、フロントエンドでの生成能力が高まるほど、後工程におけるスクリーニングと検証能力の重要性が増すと指摘します。データそのものに欠損や偏り、ノイズが含まれている場合、AIだけでそれを補うことはできません。
医渡科技の袁芳シニアバイスプレジデントもこれに同意し、「現在の新薬開発に求められているのは、単なるビッグデータではなく、高品質で標準化され、ライフサイクル全体を網羅した臨床データです」と述べています。新規ターゲットの特定には高精度な臨床結果に基づきAIが疾患メカニズムを深く解明することが求められ、臨床試験の迅速化とコスト低減には標準化されたデータ基盤が欠かせません。
研究開発プロセスを再構築する組織的な戦力へ
開発期間の短縮や試行錯誤コストの低減といった変革をもたらし始めたAI創薬は、今後さらなる展開が期待されています。
多くのグローバル製薬大手は、M&Aや提携を通じてAI標的探索などの先端分野を強化しています。陳凱先氏は、バイオ医薬品産業が精密化・インテリジェント化・技術融合へと急速にシフトするなか、AIは既存プロセスの「効率化ツール」から、科学者が新たな疾患機序やターゲットを発見するための「創薬ネイティブな力」へと進化しつつあると語ります。
陳氏はさらに、「AIは応用手法としてのツールから、研究開発プロセスを統括する組織的な戦力となり、科学者のパートナーへと成長するでしょう。もたらされる本質的な変化は、単なる計算能力の向上ではなく、研究開発パラダイムの変革です。従来の線形（リニア）な直列プロセスから、マルチモーダルかつマルチスケールな情報を統合した並列最適化プロセスへと研究フロー全体が再構築されます」と展望を示しました。
臨港実験室の研究員である鄭双佳氏は、AI創薬が推論大規模言語モデル（LLM）や科学エージェントを活用した「第4の波」を迎えていると分析します。業界の課題は基礎的なAI技術の構築から、蓄積されたデータと技術を高価値な成果へと転換し、グローバルに影響力を持つ新薬を生み出すフェーズへと移行しています。
中国国内の承認実績を見ると、2025年に承認された新規ターゲット・新規作用機序の医薬品11件のうち4件が自国製イノベーション薬でした。さらに2026年上半期には、承認された新規医薬品11件のすべてが自国製となっています。9月18日には中国工業情報化部など10部門が「医薬品工業発展第15次5カ年計画」を共同発表し、「AI創薬全工程データ自動収集・追跡システム」が高価値シナリオとして国家計画に明記されました。2030年までに革新薬産業規模の年平均成長率20％超、世界シェア25％超を目指す方針が掲げられています。
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